英国的国家卫生服务刚刚批准了一种占用近250万美元剂量的药物

2021/04/25 09:28 · 金融/首页 ·  · 0评论

英国的国家卫生服务刚刚批准了一种占用近250万美元剂量的药物

叫做“Zolgensma”的创新基因疗法并不便宜,报告的列出价格为每剂量为179万英镑(248万美元)。

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伦敦 - 一名被标记为“世界上最昂贵的药物”的药物已被U.K.的国家卫生服务批准,这一举动可能是生命变化的婴儿和患有罕见遗传障碍的儿童。

NHS英国在星期一声明中表示,叫做“ZOLGENSMA”的创新基因治疗并不便宜,报告的列出价格为每剂量为179万英镑(24.8亿美元)。

该药将用于患有脊柱肌肉萎缩的婴儿和幼儿,罕见且经常致命的遗传疾病导致瘫痪,肌肉弱点和运动丧失。

婴儿出生,严重的1型SMA - 最常见的条件形式 - 只有两年的预期寿命。

该药物将在英国的卫生服务中提供,该服务在交付点免费提供医疗保健,“在NHS英格兰的地标机密交易遭到纳税人之后,其首席执行官Simon Stevens周一宣布,以纳税人提供公平的价格。 NHS英国没有透露支付的价格。

NHS主要由政府资助的一般税收,因此批准和使用的药物和治疗必须通过严格分析其成本效益。

由诺华基因疗法(这是美国制药诺斯的一部分)制造的Zolgensma,在研究中展示了帮助婴儿在没有呼吸机的情况下呼吸呼吸的里程碑,坐在自己身上,并且在一次输注后爬行和行走治疗。

最新数据表明,Zolgensma可以为患有1型SMA的幼儿提供快速和持续改善,延长其生命。

多达80个婴儿和幼儿一年可能会受益于基因治疗,NHS陈述。

史蒂文斯表示,这笔交易是一个“具有这种残酷疾病和家庭的年轻人的生命变化。”

“脊柱肌肉萎缩是婴儿和幼儿死亡的主要遗传原因,这就是为什么NHS英格兰移动山脉以使这种治疗能够进行这种治疗,同时成功地谈判了景象的努力,以确保为纳税人提供公平的价格。”

他说,该协议表明,虽然卫生服务由于Covid-19大流行而持续压力,但NHS仍然“照顾数百万其他患者,现在可以为其进行真正的医疗进步。”

与Novartis Gene疗法遇到的交易在英格兰的NHS患者中达到了大量的机密折扣,并为国家健康和护理学院铺平了卓越(尼斯) - 公共机构,这些公共机构向药物成本效益的指导提供了指导和NHS使用的治疗方法 - 用Zolgensma推荐治疗的指导草案。

这笔交会的条款意味着目前落在良好的建议标准之外的一些幼儿也将有资格考虑由国家临床团队的治疗,这些临床团队在该国的领先专家们治疗SMA。

NHS表示,它已准备好快速追踪引入高度复杂和创新的基因治疗,不会等到好的发布最终指导。鉴于尽早管理一次性治疗的重要性,这种方法是很好的,因为它补充了一次性治疗。

药物的批准标志着现在可用于与SMA青少年的第二种医疗。它补充说,未来的治疗可能性也很有希望,另一个目前正在审查另一个SMA药物。

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